Πειραματικό φάρμακο θεραπεύει σπάνια μορφή σαρκώματος
Οι ασθενείς με προχωρημένο κυψελιδικό σάρκωμα μαλακών μορίων (ASPS), μια σπάνια μορφή καρκίνου, είδαν την ασθένειά τους να ελέγχεται έως ένα βαθμό, χρησιμοποιώντας το πειραματικό αντικαρκινικό φάρμακο cediranib.
Η φάση ΙΙ της μελέτης χρηματοδοτήθηκε από το Εθνικό Ιδρυμα Καρκίνου (NCI), που αποτελεί τμήμα των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας και τα αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή, τη μεγαλύτερη που έχει πραγματοποιηθεί μέχρι σήμερα για το ASPS, δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό Journal of Clinical Oncology.
Το ASPS αντιπροσωπεύει λιγότερο από το 1% των σαρκωμάτων μαλακών μορίων, ενός τύπου καρκίνου που αναπτύσσεται στον συνδετικό ιστό και εμφανίζεται κυρίως σε άτομα ηλικίας 15 έως 35. Ο όγκος εξαρτάται από την ανάπτυξη νέων αιμοφόρων αγγείων, προκειμένου να αποκτήσει οξυγόνο και θρεπτικές ουσίες που διευκολύνουν τη διάδοσή του προς τους πνεύμονες, τον εγκέφαλο και τα οστά. Η χειρουργική αφαίρεση των όγκων αυτών είναι η συνιστώμενη θεραπεία. Ωστόσο, δεν είναι όλοι οι ασθενείς υποψήφιοι για χειρουργική εκτομή, η οποία βασίζεται στην έκταση της νόσου, αλλά και σε άλλες συνθήκες. Η βασική αντικαρκινική θεραπεία δεν ήταν αποτελεσματική για τη θεραπεία ασθενών με μεταστατικό ASPS. Ο μέσος χρόνος επιβίωσης για ασθενείς με ανεγχείρητο μεταστατικό ASPS είναι 40 μήνες, με 5ετή επιβίωση της τάξης του 20%.
Το cediranib είναι ένα φάρμακο που αναστέλλει μια κατηγορία πρωτεϊνών που ονομάζονται υποδοχείς του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα και ρυθμίζουν το σχηματισμό νέων αγγείων. Το φάρμακο έχει δοκιμαστεί σε κλινικές δοκιμές ενάντια σε άλλους καρκίνους, συμπεριλαμβανομένων του μη-μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα, του καρκίνου του νεφρού και του παχέος εντέρου, με ποικίλους βαθμούς αποτελεσματικότητας.
Στους 43 ασθενείς με μεταστατικό ASPS που πήραν μέρος στο πείραμα δόθηκε μια δόση cediranib 30 χιλιοστόγραμμων από το στόμα, μία φορά την ημέρα έως ότου είτε η ασθένειά τους εξελίχθηκε, είτε ανέπτυξαν σημαντικές παρενέργειες. Μέχρι σήμερα, το ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης, η οποία απαιτεί περισσότερο από 30% μείωση του μεγέθους του όγκου, είναι 35% (15 από τους 43 ασθενείς πέτυχαν μερική ανταπόκριση). Επιπλέον 26 ασθενείς, το 60%, είχαν σταθερή νόσο.
«Είναι ασυνήθιστο να δούμε τέτοια υψηλά ποσοστά συρρίκνωσης του όγκου σε καρκίνο που παραδοσιακά δεν έχει ανταποκριθεί στις συνήθεις θεραπείες χημειοθεραπείας που χρησιμοποιούνται για σαρκώματα», δήλωσε ο Shivaani Kummar, κύριος ερευνητής στο συγκεκριμένο πείραμα. «Η ικανότητά μας να φέρουμε τους ασθενείς με ASPS από όλη τη χώρα στην πανεπιστημιούπολη NIH για τη θεραπεία μας έδωσε τη δυνατότητα να δοκιμάσουμε γρήγορα αυτό το νέο φάρμακο σε αυτό το σπάνιο όγκο».
Για να κατανοήσουμε πώς λειτουργεί το cediranib στο ASPS και για τον εντοπισμό ανωμαλιών που μπορεί να βοηθήσουν στην επιλογή των μελλοντικών θεραπειών, τα καρκινικά δείγματα βιοψίας ελήφθησαν πριν από τη θεραπεία και ξανά κατά τη διάρκεια της πρώτης εβδομάδας της θεραπείας. Οταν οι ερευνητές συνέκριναν τις εκφράσεις γονιδίων σε αυτές τις δύο ομάδες δειγμάτων, ανακάλυψαν ότι τα δείγματα που ελήφθησαν μετά τη θεραπεία είχαν χαμηλότερη έκφραση των δύο γονιδίων, που είναι σημαντικά για τη ρύθμιση της ανάπτυξης των αγγείων του αίματος, των ANGPT2 και Flt1.