Επανάσταση στην Ογκολογία: Πρωτοποριακή Εισπνεόμενη Γονιδιακή Θεραπεία για τον Καρκίνο του Πνεύμονα
Μια γονιδιακή θεραπεία που εισπνέουν οι ασθενείς φαίνεται να συρρικνώνει τους όγκους των πνευμόνων, εισάγοντας γονίδια ενίσχυσης του ανοσοποιητικού συστήματος στα γύρω κύτταρα.
Μια πρωτοποριακή εισπνεόμενη γονιδιακή θεραπεία για τον καρκίνο του πνεύμονα, η οποία τροποποιεί γενετικά τα πνευμονικά κύτταρα, έλαβε ταχεία έγκριση, μετά από ενθαρρυντικά αποτελέσματα κλινικών δοκιμών.
“Είναι πολύ ενθαρρυντικό ότι η υπόθεση αποδείχθηκε – ότι υπήρξε πραγματική συρρίκνωση των όγκων στους πνεύμονες”, δήλωσε ο Wen Wee Ma της Cleveland Clinic στο Οχάιο σε πρόσφατη συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας στο Σικάγο.
Η θεραπεία είναι καινοτόμος επειδή χρησιμοποιεί έναν ιό για να μεταφέρει γονίδια ενίσχυσης του ανοσοποιητικού συστήματος στα πνευμονικά κύτταρα, τα οποία τα καθιστά καλύτερα στην καταπολέμηση των όγκων από μόνα τους. Η γονιδιακή θεραπεία συνήθως περιλαμβάνει την αντικατάσταση ελαττωματικών αντιγράφων κρίσιμων γονιδίων.
Ένα άλλο ασυνήθιστο στοιχείο είναι ότι εισπνέεται αντί να καταπίνεται ή να εγχέεται. “Είναι ένας τόσο διαφορετικός τρόπος χορήγησης αντικαρκινικής θεραπείας”, δήλωσε ο Ma. Το πλεονέκτημα αυτού του τρόπου χορήγησης είναι ότι μεταφέρει τη θεραπεία απευθείας στους πνεύμονες. Ένας από τους λόγους για τους οποίους ο καρκίνος του πνεύμονα είναι η πιο θανατηφόρα μορφή της νόσου είναι ότι οι θεραπείες που χορηγούνται από το στόμα ή ενδοφλεβίως δυσκολεύονται να φτάσουν στους πνεύμονες.
Η νέα θεραπεία περιέχει έναν ιό έρπητα που έχει τροποποιηθεί ώστε να είναι αβλαβής και ανίκανος να εξαπλωθεί σε άλλους ανθρώπους. Ο ιός έχει ως αποστολή να μεταφέρει δύο γονίδια, ένα που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη ιντερλευκίνη-2 και το άλλο που κωδικοποιεί την ιντερλευκίνη-12, στα πνευμονικά κύτταρα. Αυτά παράγονται φυσικά στο σώμα και βοηθούν στην καταστολή της ανάπτυξης των όγκων. Ωστόσο, οι όγκοι συχνά αντεπιτίθενται και τα εξαντλούν, οπότε η γονιδιακή θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να αποκαταστήσει την παραγωγή τους.
Από το 2024, ο Ma και οι συνάδελφοί του δοκιμάζουν τη γονιδιακή θεραπεία σε άτομα με προχωρημένο καρκίνο του πνεύμονα που έχουν εξαντλήσει όλες τις άλλες θεραπευτικές επιλογές. Για να τη χορηγήσουν, ένα υγρό που περιέχει τη γονιδιακή θεραπεία εκνεφελώνεται, πράγμα που σημαίνει ότι μετατρέπεται σε ένα λεπτό νέφος που οι άνθρωποι εισπνέουν απευθείας στους πνεύμονές τους από μια συσκευή.
Στη συνάντηση ογκολογίας, ο Ma ανακοίνωσε ότι η γονιδιακή θεραπεία είχε μειώσει το μέγεθος των όγκων των πνευμόνων σε τρία από τα 11 άτομα και σταμάτησε την ανάπτυξή τους σε άλλα πέντε άτομα. Ορισμένοι ασθενείς παρουσίασαν παρενέργειες όπως ρίγη ή εμετό, αλλά δεν εντοπίστηκαν σοβαρά προβλήματα ασφάλειας.
Με βάση αυτά τα θετικά αποτελέσματα, η γονιδιακή θεραπεία έλαβε “χαρακτηρισμό προηγμένης θεραπείας αναγεννητικής ιατρικής” από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ αυτή την εβδομάδα. Αυτό σημαίνει ότι η υπηρεσία θα επιδιώξει να επισπεύσει την έγκρισή της, ώστε οι ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε αυτήν το συντομότερο δυνατό.
Ένα μειονέκτημα της γονιδιακής θεραπείας είναι ότι στοχεύει μόνο όγκους που περιορίζονται στους πνεύμονες και όχι όταν έχουν εξαπλωθεί σε άλλα μέρη του σώματος. Για να αντιμετωπιστεί αυτό, ο Ma και οι συνάδελφοί του τη δοκιμάζουν τώρα σε συνδυασμό με ανοσοθεραπείες και χημειοθεραπείες, σε δοκιμές που θα περιλαμβάνουν περίπου 250 ασθενείς.
Η Krystal Biotech, η εταιρεία που ανέπτυξε τη γονιδιακή θεραπεία, δημιούργησε προηγουμένως την πρώτη εγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία που εφαρμόζεται στο δέρμα. Αυτή χρησιμοποιεί τον ίδιο τροποποιημένο ιό έρπητα για να μεταφέρει γονίδια κολλαγόνου στο δέρμα ατόμων με μια σπάνια φυσαλιδώδη δερματική πάθηση που ονομάζεται υπολειπόμενη δυστροφική επιδερμόλυση, βοηθώντας έτσι στην αποκατάσταση του δέρματός τους.
Η εταιρεία εργάζεται επίσης σε εισπνεόμενες γονιδιακές θεραπείες για την κυστική ίνωση και μια γενετική πάθηση των πνευμόνων που ονομάζεται ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης.
via