Επούλωση βλάβης στον εγκέφαλο εμβρύων με δυσπλασία νωτιαίου στήλης με μόσχευμα βλαστοκυττάρων
Ένα μόσχευμα από βλαστοκύτταρα δότη πλακούντων έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία εμβρύων στη μήτρα με σοβαρή μορφή δυσπλασίας νωτιαίου στήλης, ως μέρος μιας πρωτοποριακής παγκόσμιας δοκιμής. Η καινοτόμος προσέγγιση φαίνεται να έχει αντιστρέψει μια επιπλοκή στον εγκέφαλο που σχετίζεται με την συγγενή πάθηση, τουλάχιστον εξίσου αποτελεσματικά με την καθιερωμένη θεραπεία, αλλά αναμένεται να επιτρέψει σε περισσότερα παιδιά να περπατήσουν μακροπρόθεσμα.
Η μητέρα ενός από τα μωρά, που σήμερα είναι 4 ετών, λέει ότι περίμενε πως ο γιος της, ο Toby, θα χρειαζόταν αναπηρικό αμαξίδιο όταν διαγνώστηκε με την πάθηση στη μήτρα. “Αλλά ο Toby είναι υγιής [και] έχει φτάσει όλα τα αναπτυξιακά του ορόσημα – περπατάει, τρέχει και πηδάει – και δεν έχει προβλήματα με τον έλεγχο της ουροδόχου κύστης, κάτι που είναι σπάνιο για άτομα με την πάθηση”, λέει.
Η δυσπλασία νωτιαίου στήλης – η οποία επηρεάζει περίπου 1 στις 2800 γεννήσεις στις ΗΠΑ κάθε χρόνο – συμβαίνει όταν η σπονδυλική στήλη και ο νωτιαίος μυελός ενός μωρού δεν αναπτύσσονται πλήρως στη μήτρα. Στη σοβαρότερη μορφή της πάθησης, που ονομάζεται μυελομηνιγγοκήλη, ο νωτιαίος μυελός και ο περιβάλλοντας ιστός του προεξέχουν από ένα κενό στα σπονδυλικά οστά, το οποίο συχνά επηρεάζει την κινητικότητα και τον έλεγχο των εντέρων και της ουροδόχου κύστης. Η αιτία της δυσπλασίας νωτιαίου στήλης είναι άγνωστη, αλλά η έλλειψη φολικού οξέος κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης αυξάνει τον κίνδυνο.
Μία από τις συνήθεις θεραπείες περιλαμβάνει χειρουργική επέμβαση στη μήτρα που επανατοποθετεί τον νωτιαίο μυελό και τον περιβάλλοντα ιστό πίσω στα σπονδυλικά οστά, πριν από την συρραφή του δέρματος για τη δημιουργία μιας στεγανής σφραγίδας. “Όμως, πολλά παιδιά εξακολουθούν να μην μπορούν να περπατήσουν και [συνήθως] δεν υπάρχει βελτίωση στον έλεγχο των εντέρων ή της ουροδόχου κύστης”, λέει η Diana Farmer από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Davis.
Αυτό οδήγησε την Farmer και τους συναδέλφους της να αναρωτηθούν εάν η προσθήκη βλαστοκυττάρων θα μπορούσε να βοηθήσει προωθώντας την ανάπτυξη και την αποκατάσταση του νωτιαίου ιστού. Για να το διαπιστώσουν, στρατολόγησαν έξι έγκυες γυναίκες που κυοφορούσαν εμβρυα με μυελομηνιγγοκήλη.
Περίπου στην 24η εβδομάδα κύησης, όλα τα έμβρυα είχαν αναπτύξει μια κοινή επιπλοκή που ονομάζεται κηλοκήλη οπίσθιου εγκεφάλου, όπου συσσωρεύεται υπερβολική ποσότητα υγρού στον κρανίο, ωθώντας το κάτω μέρος του εγκεφάλου, την παρεγκεφαλίδα, μέσα από μια οπή στη βάση του κρανίου. Η συνήθης χειρουργική επέμβαση συχνά βοηθά στην αντιστροφή της κήλης οπίσθιου εγκεφάλου, αλλά πολλά παιδιά εξακολουθούν να έχουν επιπλοκές.
Στην τελευταία δοκιμή, όλα τα έμβρυα υποβλήθηκαν στην συνήθη χειρουργική επέμβαση, αλλά έλαβαν επίσης ένα μόσχευμα, μήκους λίγων εκατοστών, που περιείχε βλαστοκύτταρα προερχόμενα από δωρηθέντες πλακούντα, τα οποία ήταν ενσωματωμένα σε μια μήτρα από κολλώδεις πρωτεΐνες. Οι χειρουργοί τοποθέτησαν αυτό το μόσχευμα στη σπονδυλική στήλη πριν συρραφεί το δέρμα γύρω του. “Τα κύτταρα εκκρίνουν τον μαγικό χυμό των βλαστοκύτταρων τους”, λέει η Farmer.
Κατά τη γέννηση, η περιοχή της χειρουργικής επέμβασης είχε επουλωθεί καλά σε όλα τα μωρά, χωρίς σημάδια παθολογικής κυτταρικής ανάπτυξης. “Μια βασική ανησυχία ήταν ότι η προσθήκη βλαστοκυττάρων σε ένα έμβρυο θα προκαλούσε ανεξέλεγκτη ανάπτυξη των κυττάρων, αλλά δεν το είδαμε αυτό”, λέει η Farmer. Οι μαγνητικές τομογραφίες των εγκεφάλων τους έδειξαν επίσης ότι η θεραπεία αντιστράφηκε πλήρως την κήλη οπίσθιου εγκεφάλου.
“Η προσωπική μου άποψη είναι ότι αυτό θα βελτιώσει τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα σε σύγκριση με την καθιερωμένη προσέγγιση [με βάση στοιχεία από μελέτες σε ζώα]”, λέει ο Panicos Shangaris στο King’s College London.
Οι ερευνητές ελπίζουν να αξιολογήσουν αυτό σε μια δοκιμή όπου 35 έμβρυα με μυελομηνιγγοκήλη θα λάβουν το μόσχευμα βλαστοκυττάρων, και τα αποτελέσματά τους θα συγκριθούν με μια προηγούμενη μελέτη που χρησιμοποίησε τη συμβατική χειρουργική επέμβαση, λέει η Farmer.
Ωστόσο, ο Shangaris λέει ότι μια καλύτερη σύγκριση, η οποία είναι πιο πιθανό να οδηγήσει στην έγκριση της θεραπείας, θα ήταν να συγκριθούν οι δύο προσεγγίσεις σε μια απευθείας δοκιμή που θα αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητά τους σε έμβρυα που έχουν κατανεμηθεί τυχαία σε κάθε παρέμβαση.