Επαναστατική Θεραπεία Βάσει Βλαστοκυττάρων Θεραπεύει Σοβαρούς Ασθενείς με Διαβήτη Τύπου 1

Μία μόνο έγχυση του νέου βλαστοκυτταρικού φαρμάκου zimislecel, που ανέπτυξε η Vertex Pharmaceuticals στη Βοστόνη, φαίνεται να έχει «θεραπεύσει» 10 από τους 12 ασθενείς με τη σοβαρότερη μορφή διαβήτη τύπου 1, σύμφωνα με πρόσφατη μικρή κλινική δοκιμή.

Η καινοτόμος θεραπεία περιλαμβάνει τη μετατροπή βλαστοκυττάρων σε παγκρεατικά νησίδια, δηλαδή τα κύτταρα που παράγουν την ινσουλίνη, τα οποία ενίονται στον οργανισμό και εγκαθίστανται κυρίως στο ήπαρ. Εκεί αρχίζουν να παράγουν φυσιολογικά ινσουλίνη, αντικαθιστώντας τα κατεστραμμένα νησίδια του παγκρέατος που χάνονται σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1.

Μετά από ένα χρόνο παρακολούθησης, οι 10 από τους συμμετέχοντες δεν χρειάζονταν πλέον καθόλου εξωγενή ινσουλίνη, και οι άλλοι 2 μείωσαν σημαντικά τις ανάγκες τους σε ινσουλίνη. Επιπλέον, υποχώρησαν τα σοβαρά επεισόδια υπογλυκαιμίας, τα οποία πριν αποτελούσαν επικίνδυνο πρόβλημα για πολλούς ασθενείς.

Η μελέτη παρουσιάστηκε στην ετήσια συνάντηση της American Diabetes Association και δημοσιεύτηκε στο The New England Journal of Medicine. Παρά τη μικρή κλίμακα, αποτελεί σημαντική πρόοδο και ελπίδα για την αντικατάσταση της καθημερινής ινσουλινοθεραπείας με μία μόνο εφαρμογή.

Οι ασθενείς που συμμετείχαν έλαβαν παράλληλα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα ώστε να μην απορριφθούν τα νέα κύτταρα. Ο κίνδυνος απόρριψης του μοσχεύματος και τα πιθανά μακροχρόνια ανοσοκατασταλτικά μέτρα θα πρέπει να μελετηθούν περαιτέρω, καθώς η θεραπεία έχει περισσότερο ένδειξη για βαριά νοσήματα με επιπλοκές από υπογλυκαιμία.

Οι ειδικοί σημειώνουν πως αυτή η τεχνική μπορεί να αντικαταστήσει την πολύ πιο δύσκολη διαδικασία μεταμόσχευσης νησιδιακών κυττάρων από δότες, που απαιτεί περιορισμένο αριθμό διαθέσιμων οργάνων και έχει πιο πολύπλοκη διαχείριση.

Το επόμενο βήμα είναι η ευρύτερη κλινική δοκιμή και η υποβολή αίτησης έγκρισης φαρμάκου στον FDA, πιθανόν μέσα στο 2026.

Συνολικά, αυτή η πρωτοποριακή θεραπεία ανοίγει τον δρόμο για μια «λειτουργική θεραπεία» του διαβήτη τύπου 1 που θα απαλλάξει εκατομμύρια ασθενείς από την ανάγκη καθημερινής ινσουλίνης και τη διαρκή αγωνία απρόβλεπτων επεισοδίων.