Η διάγνωση του γιου του οδήγησε στην αναζήτηση θεραπείας για τον διαβήτη
Από την Προσωπική Δοκιμασία στην Παγκόσμια Ελπίδα
Η ζωή του μοριακού βιολόγου Doug Melton άλλαξε για πάντα όταν ο γιος του διαγνώστηκε με διαβήτη τύπου 1. Σε αντίθεση με τους περισσότερους γονείς που βρίσκονται σε αυτή τη θέση, ο Melton διέθετε τα επιστημονικά εφόδια για να κάνει κάτι παραπάνω: να ξεκινήσει μια πολυετή αναζήτηση για θεραπεία.
Περισσότερα από 30 χρόνια αργότερα, ο Melton και η ομάδα του βρίσκονται πολύ κοντά σε μια νέα θεραπεία που βασίζεται σε βλαστοκύτταρα, τα οποία μετατρέπονται σε υγιή κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη και μπορούν να μεταμοσχευθούν σε ασθενείς. Οι κλινικές δοκιμές που διεξάγει η Vertex Pharmaceuticals, βασισμένες στις μεθόδους του Melton, δίνουν ελπίδα για πραγματική ίαση.
Η Έμπνευση και η Επιστημονική Περιέργεια
Από παιδί, ο Melton είχε πάθος για τη βιολογία, αναρωτώμενος πώς ένα απλό κύτταρο μπορεί να εξελιχθεί σε ένα πολύπλοκο οργανισμό. Αυτή η περιέργεια τον οδήγησε σε σπουδές βιολογίας και στη συνέχεια σε διδακτορικό στη μοριακή βιολογία. Για χρόνια μελετούσε την ανάπτυξη των οργανισμών, μέχρι που η διάγνωση του γιου του, Sam, με διαβήτη τύπου 1 άλλαξε την πορεία της καριέρας του.
Η σύζυγός του, αστειευόμενη αλλά και απελπισμένη, του είπε: «Γιατί δεν κάνεις κάτι πάνω σε αυτό;». Έτσι, ο Melton αποφάσισε να αφιερώσει την έρευνά του στην κατανόηση και την αντιμετώπιση του διαβήτη.
Η Παγκόσμια Επιδημία του Διαβήτη
Ο διαβήτης είναι μια διαταραχή όπου το σώμα δεν μπορεί να διαχειριστεί σωστά τη γλυκόζη λόγω έλλειψης ή δυσλειτουργίας της ινσουλίνης. Στον τύπο 1, το ανοσοποιητικό καταστρέφει τα βήτα κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Στον τύπο 2, τα κύτταρα αυτά δυσλειτουργούν, συχνά λόγω παχυσαρκίας.
Το 2021, πάνω από 38 εκατομμύρια Αμερικανοί είχαν διαβήτη, ενώ παγκοσμίως ο αριθμός των ενηλίκων με τη νόσο ξεπερνά τα 589 εκατομμύρια. Για τον Melton, η αποστολή έγινε ακόμα πιο προσωπική όταν και η κόρη του, Emma, διαγνώστηκε με διαβήτη τύπου 1.
Η Επιστημονική Επανάσταση με τα Βλαστοκύτταρα
Η θεραπεία με εξωγενή ινσουλίνη υπάρχει εδώ και έναν αιώνα, αλλά δεν αποτελεί ίαση. Ο Melton επικεντρώθηκε στη δημιουργία βήτα κυττάρων από βλαστοκύτταρα, ώστε να αποκατασταθεί η φυσική παραγωγή ινσουλίνης. Αντιμετωπίζοντας πολιτικές και χρηματοδοτικές δυσκολίες, το Harvard στήριξε την έρευνά του, επιτρέποντάς του να δημιουργήσει πάνω από 300 σειρές βλαστοκυττάρων και να τις διανείμει δωρεάν σε ερευνητές παγκοσμίως.
Η μέθοδος του Melton περιλαμβάνει την «εκπαίδευση» των βλαστοκυττάρων με 15 πρωτεϊνικά σήματα σε έξι στάδια, ώστε να μετατραπούν σε βήτα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. Αυτά τα κύτταρα μεταμοσχεύονται σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1.
Από το Εργαστήριο στην Κλινική
Το 2014, ο Melton ίδρυσε την εταιρεία Semma Therapeutics, η οποία εξαγοράστηκε από τη Vertex το 2019. Πλέον, η νέα θεραπεία δοκιμάζεται σε ασθενείς, με αρκετούς να έχουν γίνει «ανεξάρτητοι από ινσουλίνη» – δηλαδή δεν χρειάζονται πλέον εξωγενή ινσουλίνη.
Η επιτυχία αυτή δεν είναι μόνο μια νίκη για τον Melton και την οικογένειά του, αλλά και για εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως. Η τεχνική αυτή ανοίγει δρόμους και για άλλες ασθένειες, όπως το Πάρκινσον, όπου θα μπορούσαν να δημιουργηθούν εξειδικευμένα κύτταρα από βλαστοκύτταρα.
Το Μέλλον της Θεραπείας και της Επιστήμης
Ο Melton, πλέον πρώτος Catalyst Professor του Harvard, συνεχίζει να εμπνέει νέους επιστήμονες και να συνεργάζεται με τον ιδιωτικό τομέα για την προώθηση της καινοτομίας. Η ιστορία του δείχνει πώς η προσωπική εμπειρία, η επιμονή και η επιστημονική φαντασία μπορούν να οδηγήσουν σε λύσεις που αλλάζουν τον κόσμο.