Πρωτεΐνη δημιουργεί ελπίδα θεραπείας εύθραυστων οστών

Μια νέα ανακάλυψη που προήλθε από πειράματα σε ποντίκια θα μπορούσε να προφέρει θεραπεία στα άτομα που πάσχουν από μια μορφή σπάνιας ασθένειας των οστών, όπως αναφέρει νέα μελέτη.

Στη μελέτη που εκπονήθηκε από το Ιατρικό Κολέγιο Baylor του Πανεπιστημίου του Τέξας, και τα αποτελέσματά της δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό έντυπο Nature Medicine, εκτράφηκαν ποντίκια με ατελή οστεογένεση και παρακολουθήθηκε η δραστηριότητα μιας πρωτεΐνης, η οποία διαμορφώνει και αναμορφώνει τα οστά.

Οι επιστήμονες είπαν πως η έντονη δραστηριότητα της πρωτεΐνης στα ποντίκια συνδεόταν με ατελή οστεογένεση και πως το εύρημα θα μπορούσε να οδηγήσει σε νέους στόχους για θεραπεία.

Προειδοποιούν, ωστόσο, πως η μελέτη που έγινε στα ποντίκια, μπορεί να μην ισχύει για τους ανθρώπους.

Η ατελής οστεογένεση είναι μια κληρονομική πάθηση, όπου οι ανωμαλίες στα γονίδια που ελέγχουν το κολλαγόνο επηρεάζουν την αντοχή του οστού.

Σε σοβαρές περιπτώσεις, οι άνθρωποι με ατελή οστεογένεση μπορεί να έχουν από 200 έως 300 κατάγματα από την στιγμή που θα φτάσουν στην ηλικία των 18 ετών, με την τρέχουσα θεραπεία να είναι ανύπαρκτη.

Οι ερευνητές του Πανεπιστημίου του Τέξας εξέθρεψαν ποντίκια με τη συγκεκριμένη κατάσταση και παρακολούθησαν την δραστηριότητα της πρωτεΐνης συγκρίνοντάς την με τη δραστηριότητα που παρουσίαζε στα κανονικά ποντίκια.

Διαπίστωσαν πως η δράση του αυξητικού παράγοντα β (TGF) που συντονίζει τη διαμόρφωση και αναδιαμόρφωση των οστών, ήταν υπερβολική σε ποντίκια με ατελή οστεογένεση.

Οταν ο αυξητικός παράγοντας β αποκλείστηκε με ένα αντίσωμα, τα οστά των ποντικών άντεξαν «υψηλότερο μέγιστο φορτίο και απόλυτη δύναμη» και «έδειξαν βελτιωμένη δύναμη οστών και ιστών», γεγονός που υποδηλώνει «αντοχή σε θραύση», όπως ανέφεραν στην μελέτη τους οι ερευνητές.

H μελέτη θα μπορούσε να «κινηθεί αρκετά γρήγορα» σε ανθρώπους ακόμα και μέσα στο τρέχον έτος ή στις αρχές του επόμενου, όπως αναφέρει ο δρ Brendan Lee, καθηγητής μοριακής και ανθρώπινης γενετικής στο Κολέγιο Baylor.

Μάλιστα, μία φαρμακευτική εταιρεία στις ΗΠΑ, είπε κοιτάζοντας το μονοπάτι του αυξητικού παράγοντα β, σε άλλες ασθένειες, πως θα μπορούσε να επιταχύνει τις διαδικασίες.

«Εχουμε πλέον μια βαθύτερη κατανόηση για το πώς οι γενετικές μεταλλάξεις που επηρεάζονται από το κολλαγόνο και τα ένζυμα επεξεργασίας του κολλαγόνου, προκαλούν την αδυναμία στα οστά», επισημαίνει ο δρ Lee που προσθέτει πως η θεραπεία εμφανίστηκε ακόμα πιο αποτελεσματική σε σχέση με άλλες υπάρχουσες προσεγγίσεις.

Υπήρξαν ωστόσο και επιστήμονες που δεν υποδέχτηκαν με τον ίδιο ενθουσιασμό τα ευρήματα της μελέτης, όπως ο καθηγητής Nick Bishop του Πανεπιστημίου του Σέφιλντ και πρόεδρος της ιατρικής συμβουλευτικής επιτροπής της Εταιρείας Εύθραυστων Οστών:

«Η μελέτη είναι ένα παράδειγμα λεβιέ ταχυτήτων και δίνει την ευκαιρία να τη μεταφέρουμε στους ανθρώπους, αλλά θα πρέπει πάντα να θυμάστε πως τα ποντίκια δεν είναι άνθρωποι. Αλλες θεραπείες που έχουν δουλέψει πολύ καλά σε ποντίκια με εύθραυστα οστά, όπως η μεταμόσχευση μυελού των οστών, δεν έχουν λειτουργήσει το ίδιο καλά σε ανθρώπους και δεν αποτελούν μέχρι τώρα συνήθη πρακτική», επισημαίνει.

Από την πλευρά της η δρ Claire Bowring, διευθύντρια της Εθνικής Κοινότητας Οστεοπόρωσης, είπε πως η μελέτη σε μοντέλα ποντικών βοηθά τους επιστήμονες να κατανοήσουν τα βασικά στοιχεία της βιολογίας των οστών:

«Θα μπορούσε στο μέλλον να συμβάλλει στην ανάπτυξη γνώσεων σχετικά με τις συνθήκες των οστών. Οσο περισσότερα καταλαβαίνουμε για τα οστά και την επικοινωνία μεταξύ των κυττάρων των οστών, τόσο περισσότερες πόρτες ανοίγουμε στη μελλοντική έρευνα που θα μπορούσε να επηρεάσει την οστεοπόρωση. Ωστόσο, θα χρειαστούν 10 με 15 χρόνια για να φτάσουν τέτοιου είδους μελέτες σε ποντίκια στο στάδιο των κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους».