Επιπλοκές στην έρευνα που προσέφερε ελπίδα για ασθενείς με ίνωση οστών
Το 2023, η Σχολή Οδοντιατρικής του Χάρβαρντ έλαβε επιχορήγηση από το Υπουργείο Άμυνας των ΗΠΑ για να χρηματοδοτήσει μια τετραετή μελέτη σχετικά με την ίνωση οστών (FD), μια σοβαρή σκελετική ασθένεια στην οποία καλοήθεις όγκοι προκαλούν παραμορφώσεις των οστών, καταγμάτων και πόνο. Ο στόχος της επιχορήγησης ήταν να ερευνήσει τις κυτταρικές και μοριακές βάσεις της ασθένειας, που επηρεάζει περίπου 1 στους 15.000 έως 30.000 ανθρώπους και επί του παρόντος δεν έχει θεραπεία. Η έρευνα είχε υποσχέσεις όχι μόνο για τη θεραπεία της FD, αλλά και για την εύρεση θεραπειών για καταστάσεις που επηρεάζουν στρατιωτικό προσωπικό, συμπεριλαμβανομένης της οστεοποίησης που προκαλείται από εκρήξεις και χρόνιου πόνου στα οστά.
Την εποχή εκείνη, η χρηματοδότηση είχε επαινεθεί από ασθενείς και ομάδες υποστήριξης όπως η FD/MAS Alliance, μια μη κερδοσκοπική οργάνωση αφιερωμένη στην εύρεση θεραπειών βάσει αποδείξεων για την ίνωση οστών και το σύνδρομο McCune-Albright.
«Αυτή η χρηματοδότηση ήταν περισσότερη από μια απλή οικονομική επιχορήγηση—ήταν μια κρίσιμη επένδυση στην κατανόηση και τελικά στη θεραπεία μιας καταστροφικής ασθένειας.»
Adrienne McBride
«Αυτή η χρηματοδότηση ήταν περισσότερη από μια απλή οικονομική επιχορήγηση—ήταν μια κρίσιμη επένδυση στην κατανόηση και τελικά στη θεραπεία μιας καταστροφικής ασθένειας», δήλωσε η Adrienne McBride, εκτελεστική διευθύντρια της Alliance. «Η πρόοδος της έρευνας στη FD/MAS ωφελεί εκείνους που ζουν με αυτή τη σπάνια ασθένεια και έχει μεγάλη δυναμική για ευρύτερες ιατρικές εφαρμογές.»
Οι μηχανισμοί που εξετάστηκαν στην έρευνα της FD έχουν τη δυνατότητα να προσφέρουν γνώσεις που είναι σχετικές για πολλές άλλες ασθένειες που προκαλούν οστική ευθραυστότητα, πόνο και καταγμάτων. Με τη χρηματοδότηση έρευνας από την ομοσπονδιακή κυβέρνηση στο Χάρβαρντ τώρα παγωμένη, αυτές οι γνώσεις ενδέχεται να μην πραγματοποιηθούν ποτέ.
«Οι ασθενείς με FD και οι οικογένειές τους παρακολουθούσαν στενά τις προόδους της έρευνας, ελπίζοντας για καινοτόμες, αποτελεσματικές παρεμβάσεις. Η διακοπή πρωτοποριακών έργων όπως αυτό διαβρώνει αυτή την ελπίδα και στέλνει ένα απογοητευτικό μήνυμα σε εκείνους που ζουν με μια ήδη παραμελημένη ασθένεια», δήλωσε η Yingzi Yang, καθηγήτρια Αναπτυξιακής Βιολογίας στο HSDM και κύρια ερευνήτρια της επιχορήγησης.
Φωτογραφία από τον Steve Gilbert
Η Yang και οι συνεργάτες της στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης (MGH) είχαν σημειώσει πρόοδο τα τελευταία χρόνια από την απονομή της χρηματοδότησης. Ενώ κάποια έργα συνεχίζονται στο MGH, η έρευνα που βασίζεται στο Εργαστήριο Yang στο HSDM, που ήταν κρίσιμη για την καλύτερη κατανόηση της μετάλλαξης της ασθένειας, έχει σταματήσει.
«Είχαμε σημειώσει σημαντική πρόοδο όσον αφορά την αναγνώριση πιθανών στόχων θεραπείας αυτής της καταστροφικής ασθένειας βασισμένη στις καλύτερες γνώσεις μας για τους μοριακούς μηχανισμούς», είπε η Yang. «Η διακοπή της μελέτης μας διαταράσσει την ολιστική κατανόηση της ασθένειας FD και μειώνει την αυστηρότητα και τις επιπτώσεις της έρευνας.»
«Η διακοπή της μελέτης μας διαταράσσει την ολιστική κατανόηση της ασθένειας FD και μειώνει την αυστηρότητα και τις επιπτώσεις της έρευνας.»
Yingzi Yang
«Η ακύρωση αυτής της επιχορήγησης είναι μια σημαντική υποχώρηση για την έρευνα FD/MAS και για τους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένου του στρατιωτικού προσωπικού, που βασίζονται στην επιστημονική πρόοδο για ελπίδα και υποστήριξη», δήλωσε η McBride.
Η FD/MAS μπορεί να επηρεάσει κάθε οστό στο σώμα, αλλά η μεγαλύτερη υποκατηγορία αυτών με την ασθένεια πλήττεται από αλλοιώσεις FD στα κρανιοπροσωπικά τους οστά, οδηγώντας σε σοβαρές παραμορφώσεις του προσώπου.
Ο απόφοιτος του HSDM, Christopher H. Fox, DMD87, DMSc91, ο οποίος ηγείται της Αμερικανικής Ένωσης για την Οδοντιατρική, Στοματική και Κρανιοπροσωπική Έρευνα (AADOCR), εξέφρασε επίσης σοβαρές ανησυχίες σχετικά με τις συνέπειες.
«Αυτή η περικοπή χρηματοδότησης μιας τόσο πολλά υποσχόμενης έρευνας είναι μια τραγωδία για την κοινότητα FD/MAS και πραγματικά για τη χώρα μας. Μέσω των προσπαθειών μας για υποστήριξη, η AADOCR κάνει ό,τι μπορεί για να ανατρέψει αυτές τις κακώς σχεδιασμένες αποφάσεις», δήλωσε ο Fox.