Αλτσχάιμερ: Τα νέα φάρμακα κόπηκαν από το NHS ως πολύ ακριβά

Δύο πρωτοποριακά φάρμακα για το Αλτσχάιμερ, το donanemab και το lecanemab, απορρίφθηκαν από το βρετανικό σύστημα υγείας (NHS) λόγω του υπερβολικού κόστους και των περιορισμένων οφελών που προσφέρουν στους ασθενείς. Η απόφαση του Εθνικού Ινστιτούτου Υγείας και Κλινικής Αριστείας (NICE) προκάλεσε απογοήτευση σε ασθενείς, οικογένειες και οργανώσεις, αλλά αρκετοί ειδικοί στη φροντίδα άνοιας τη στήριξαν ως αναγκαία για τη βιωσιμότητα του συστήματος υγείας.

Τι κάνουν τα νέα φάρμακα;

Τα donanemab και lecanemab είναι μονοκλωνικά αντισώματα που δεσμεύουν και απομακρύνουν το αμυλοειδές, μια πρωτεΐνη που συσσωρεύεται στον εγκέφαλο των ασθενών με Αλτσχάιμερ. Οι κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι τα φάρμακα αυτά μπορούν να καθυστερήσουν την εξέλιξη της νόσου κατά 4-6 μήνες σε άτομα με ήπια άνοια, δίνοντας περισσότερο χρόνο ανεξαρτησίας και κοινωνικής ζωής. Ωστόσο, δεν σταματούν ούτε αναστρέφουν τη νόσο, ενώ τα οφέλη τους κρίνονται «μέτρια» ή «πολύ μικρά» σε σχέση με το κόστος.

Γιατί απορρίφθηκαν από το NHS;

• Υψηλό κόστος: Η τιμή τους στις ΗΠΑ κυμαίνεται μεταξύ £20.000 και £25.000 ανά ασθενή ετησίως. Για περίπου 70.000 ασθενείς στην Αγγλία, το κόστος θα ξεπερνούσε το £1,5 δισ. ετησίως μόνο για τα φάρμακα, χωρίς να υπολογίζονται τα έξοδα για ενδοφλέβιες εγχύσεις, συχνές μαγνητικές τομογραφίες και διαχείριση παρενεργειών.

• Περιορισμένα οφέλη: Η καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου κατά λίγους μήνες θεωρήθηκε πολύ μικρή για να δικαιολογήσει το κόστος, ειδικά όταν το όφελος στις καθημερινές λειτουργίες των ασθενών ήταν σχεδόν αμελητέο (0,45 μονάδες σε κλίμακα 18 βαθμών).

• Επιβάρυνση του συστήματος: Η χορήγηση των φαρμάκων απαιτεί εξειδικευμένες υποδομές, τακτική παρακολούθηση και προσωπικό, κάτι που θα μείωνε τη διαθεσιμότητα άλλων κρίσιμων υπηρεσιών υγείας.

Πώς αντέδρασαν οι εμπλεκόμενοι;

• Φαρμακευτικές εταιρείες (Eisai και Eli Lilly) ανακοίνωσαν ότι θα ασκήσουν έφεση, υποστηρίζοντας ότι το NHS δεν είναι έτοιμο να αντιμετωπίσει τις προκλήσεις της άνοιας και ότι το σύστημα αποτυγχάνει να προσφέρει καινοτόμες θεραπείες στους ασθενείς.

• Οργανώσεις ασθενών χαρακτήρισαν την απόφαση «οδυνηρή» και «απογοητευτική», τονίζοντας ότι οι ασθενείς μένουν πίσω όχι επειδή αποτυγχάνει η επιστήμη, αλλά επειδή το σύστημα δεν μπορεί να ανταποκριθεί.

• Ειδικοί στην άνοια στήριξαν την απόφαση, επισημαίνοντας ότι τα οφέλη είναι μικρά και η επένδυση θα στερούσε πόρους από άλλες υπηρεσίες που αποδεδειγμένα βελτιώνουν τη ζωή των ασθενών και των οικογενειών τους.

Τι σημαίνει αυτό για το μέλλον;

Η απόφαση του NICE ισχύει για την Αγγλία, αλλά συνήθως υιοθετείται και από την Ουαλία και τη Βόρεια Ιρλανδία. Στη Σκωτία, η διαδικασία έγκρισης είναι ανεξάρτητη. Εν τω μεταξύ, οι ασθενείς μπορούν να αποκτήσουν πρόσβαση στα φάρμακα μόνο ιδιωτικά ή μέσω κλινικών δοκιμών.

Η επιστημονική κοινότητα παραμένει αισιόδοξη, καθώς περισσότερα από 130 νέα φάρμακα δοκιμάζονται αυτή τη στιγμή σε κλινικές μελέτες για το Αλτσχάιμερ, με στόχο ασφαλέστερες και πιο αποτελεσματικές θεραπείες στο μέλλον.