Πειραματικό φάρμακο για το σύνδρομο του δυσκαμπου ανθρώπου αποκαθιστά την κινητικότητα
Ένα «ζωντανό» φάρμακο θα μπορούσε να αναστρέψει τα εξουθενωτικά συμπτώματα του συνδρόμου του δυσκαμπου ανθρώπου.
Μετά από μία μόνο έγχυση, οι ασθενείς με την αυτοάνοση διαταραχή παρουσίασαν ουσιαστικές βελτιώσεις στην κινητικότητα, τη δυσκαμψία και την αναπηρία, ανέφερε η νευρολόγος Amanda Piquet στις 21 Απριλίου στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Σικάγο.
Το φάρμακο, μια πειραματική κυτταρική θεραπεία που ονομάζεται miv-cel, ξεχωρίζει από τις τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές για διάφορους λόγους – συμπεριλαμβανομένης της αποτελεσματικότητάς του. «Τα αποτελέσματα αυτής της δοκιμής είναι πραγματικά αξιοσημείωτα», δήλωσε η Piquet, του Πανεπιστημίου Κολοράντο Anschutz στο Aurora, σε συνέντευξη τύπου στις 13 Απριλίου. «Το μέγεθος και η συνέπεια της παρατηρούμενης λειτουργικής βελτίωσης είναι πρωτοφανή».
Το σύνδρομο του δυσκαμπου ανθρώπου, ή SPS, που μπορεί να επηρεάζει περισσότερα από 5.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες, είναι μια μυστηριώδης διαταραχή ίσως περισσότερο γνωστή για τη δυσκολία που προκαλεί στην τραγουδίστρια Celine Dion. Στα άτομα με SPS, τα δικά τους αντισώματα μπορεί να δυσλειτουργούν, επιτιθέμενα στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν έντονες μυϊκές συσπάσεις, χρόνιο πόνο και σπασμούς τόσο ισχυρούς που σπάνε οστά. Δεν υπάρχουν θεραπείες για τη διαταραχή ούτε εγκεκριμένες θεραπείες από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).
Οι τρέχουσες θεραπείες περιλαμβάνουν φάρμακα για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων και ανοσοθεραπείες εγκεκριμένες για ασθένειες εκτός του SPS. Αλλά αυτές έχουν περιορισμένα οφέλη, δήλωσε η Piquet, και με την πάροδο του χρόνου, οι ασθενείς συχνά χάνουν την κινητικότητά τους, απαιτώντας βοηθήματα βάδισης ή αναπηρικά αμαξίδια.
Με τη νέα θεραπεία, που αναπτύχθηκε από την Kyverna Therapeutics, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία με έδρα το Emeryville της Καλιφόρνια, οι γιατροί κοίταξαν πέρα από την ανακούφιση των συμπτωμάτων και εστίασαν στο ριζικό πρόβλημα: τα δυσλειτουργικά αντισώματα. Οι επιστήμονες δανείστηκαν μια στρατηγική από την ογκολογία που ονομάζεταιCAR T-cell therapy, όπου τα ανοσοκύτταρα των ασθενών τροποποιούνται γενετικά για να επιτεθούν σε έναν συγκεκριμένο στόχο. Το Miv-cel εξαλείφει τα Β-κύτταρα, τα «εργοστάσια» παραγωγής αντισωμάτων του σώματος. Η εξάλειψη αυτών των κυττάρων δίνει στο ανοσοποιητικό σύστημα μια «επαναφορά εργοστασιακών ρυθμίσεων», δήλωσε η Piquet, καθαρίζοντας τελικά τα επιβλαβή αντισώματα.
Σε μια κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ με 26 ασθενείς για τον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας, η στρατηγική φάνηκε επιτυχημένη. Περίπου τέσσερις μήνες μετά τη θεραπεία, η ταχύτητα βάδισης των ασθενών βελτιώθηκε, και οκτώ από τα 12 άτομα που βασίζονταν σε βοήθημα βάδισης δεν το χρειάζονταν πλέον, ανέφερε η Piquet. Σε ένα βίντεο που παρουσιάστηκε κατά τη διάρκεια της ομιλίας της στις 21 Απριλίου, η Piquet τόνισε τις βελτιώσεις ενός ασθενούς. Πριν τη θεραπεία, περπατούσε δύσκαμπτα και αργά με περιπατητήρα. Μετά τη θεραπεία, μπόρεσε να περπατάει γρήγορα. «Και στην τελευταία του παρακολούθηση», είπε, «έκανε τρέξιμο».
Ο νευρολόγος του Πανεπιστημίου του Στάνφορντ, Paul George, χαρακτήρισε τα αποτελέσματα «πολύ συναρπαστικά». Το έργο αντιπροσωπεύει μια πρόοδο σε μια διαταραχή όπου δεν υπάρχουν καλές θεραπευτικές επιλογές, δήλωσε στη συνέντευξη τύπου.
Η πιο συχνή σοβαρή παρενέργεια που ανέφερε η ομάδα της Piquet ήταν ο χαμηλός αριθμός λευκών αιμοσφαιρίων. Και οι επιστήμονες δεν γνωρίζουν ακόμη εάν οι ασθενείς θα χρειαστούν πολλαπλές εγχύσεις του φαρμάκου. «Προφανώς η ελπίδα και το όνειρο είναι μία φορά και τέλειωσε, σωστά;» δήλωσε η Piquet. «Θα το θέλαμε αυτό».
Η Kyverna σχεδιάζει να ζητήσει έγκριση από τον FDA για το miv-cel στο πρώτο εξάμηνο του 2026. Εάν εγκριθεί, η θεραπεία θα είναι η πρώτη CAR T-cell therapy για αυτοάνοσες ασθένειες.